Kanın
pıhtılaşmasını sağlayan bazı maddelerin eksikliği nedeniyle her an kanama riski ile karşı karşıya kalan ve ömür boyu yıda 200-300 kez koruma iğneleri olmak zorunda olan hemofili hastaları, gen terapisi sayesinde iğne olmaktan kurtuluyor. Türkiye'de 2021'de başlayan ve Adana, İstanbul, İzmir ile Gaziantep olmak üzere 4 şehirdeki 5 merkezde yürütülen klinik araştırmalara dahil edilen 20 hastaya gen terapisi uygulandı ve hastalar, hemofilinin yıkıcı ve hatta bazen ölümcül olabilen etkilerinden kurtulmayı başardı.
İstanbul Üniversitesi Onkoloji Enstitüsü Müdürü ve Kalıtsal Kanama Bozuklukları Birimi Başkanı Prof. Dr. Bülent Zülfikar, "Türkiye'de yaklaşık 80 bin kişi bu olaydan mustarip. Hemofili gen tedavisindeki ana prensip, bilinen doğal bir virüsün RNA'sını değiştirerek vücuda vermek. Karaciğerde, kanda pıhtılaşmayı sağlayan bu maddenin üretilmesini sağlıyor" dedi.
