SMA Tip 1 hastaları için umut olan milyonlarca dolar değerindeki 'zongensma' adli ilaç için aileler, çareyi yardım kampanyaları yapmakta buluyor. Ordu'da yaşayan Avukat İbrahim Kubilay ve Ezgi Bayraktar'ın 17 aylık oğulları Demir Ali bebek için de tek umut bu ilaç. Anne Ezgi Bayraktar "Aylardır ölümle burun buruna yaşıyoruz. Hayatımız mücadele ile geçiyor. Demir Ali'nin yaşaması bu ilaca bağlı" dedi.
Demir Ali 3 aylıkken Ankara'da yapılan bir genetik testle SMA Tip 1 teşhisi konuldu. ABD, SMA Tip-1 hastası çocukların bünyesinde eksik olan SMN-1 geninin hastaya aktarılmasını sağlayan bir gen terapisi tedavi metodu geliştirdi. Zolgensma adlı tedavi 2020 Mayıs ayında uygulanmaya başlandı. Uygulanan hastalarda da yüzde 95 oranında başarı sağlandı. Ancak 'dünyanın en pahalı ilacı' olarak tarihe geçen Zolgensma'nın ABD'deki fiyatı 2,4 milyon dolar. Bu ilaç Avrupa'da 2,1 milyon euroya satılıyor. İlaç Türkiye'de geri ödeme listesinde yer almıyor. Başarı için ilacın 2 yaşından önce kullanılması gerekiyor.
DEMİR ALİ İÇİN 140 BİN KİŞİ ARANIYOR
Anne Ezgi Bayraktar "Demir Ali'nin bu tedaviyi alabilmesi için 6 aydan kısa bir zamanı kaldı. 14 Ağustos'ta yardım kampanyası başlattık. Oğlumuzun yaşaması için desteğe ihtiyacımız var. 45 günde 635 bin Euro bağışlandı. 10 Euro bağışta bulunacak 140 bin kişinin daha desteğine ihtiyacımız var. Bulabilirsek Demir Ali yaşayacak" dedi.
ZOLGENSMA NEDİR?
Gen değişimi ya da tedavisi olarak adlandırılan Zolgensma'da, eksik veya mutasyona uğramış SMN1 geni, AVV9 olarak adlandırılan bir virüsle vücuda değiştirilerek taşınıyor. Tek seferlik bir tedavi yöntemi olan Zolgensma yaklaşık bir saat süren bir damar içi enjeksiyon yoluyla veriliyor. İlacın dozu hastanın vücut ağırlığına göre belirleniyor. Zolgensma tedavisi ABD'de Boston Children's Hospital'de uygulanırken Avrupa'da Macaristan'da bir hastanede yapılabiliyor.
"Demir Ali için "www.behopefordemirali.com http://www.behopefordemirali.com/ ismiyle bir yardım kampanyası başlattı. "gofundme" ye ulaşarak, ya da direkt "www.gofundme.com/f/save-demiralis-life" linkini tıklayarak bağış yapılabiliyor.
